Nanopartículas podem editar genes para tratar doença hereditária no pulmão

Engenheiros do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) e da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts desenvolveram uma nanopartícula capaz de realizar edição de genes  em pulmões usando a técnica CRISPR-Cas9 . Dessa forma, eles buscam aprimorar os tratamentos de doenças pulmonares genéticas, como a fibrose cística.

Publicado na revista científica Nature Biotechnology, o estudo descreve que as nanopartículas são inaláveis, como em um aparelho de nebulização. Não é à toa que os cientistas acreditam que as partículas podem oferecer um tratamento mais simples para pessoas com doenças pulmonares, contudo, ainda é necessário aprofundar a pesquisa.

Como muitas doenças são de origem genética, diversos estudos estão tentando desenvolver terapias genéticas para o tratamento dessas condições. Por isso, os cientistas do MIT criaram as nanopartículas com um RNA mensageiro (mRNA), uma tecnologia que vem sendo usada para tratar algumas doenças genéticas — a mesma tecnologia usada em algumas vacinas de covid-19, como a versão da Pfizer. 

Um dos planos é usar as nanopartículas para corrigir a mutação genética que causa a fibrose cística; os cientistas também planejam criar vacinas que entreguem o mRNA diretamente aos pulmões.

O verdadeiro desafio da equipe foi enviar as partículas ao seu destino final e evitar outros órgãos, contudo, eles estudaram diferentes estruturas químicas e desenvolveram nanopartículas lipídicas específicas que têm como alvo os pulmões — além disso, as nanopartículas não produzem resposta imune ao corpo, possibilitando a administração de doses múltiplas. Para entender melhor as descobertas, os pesquisadores realizaram testes em pulmões de camundongos.

“Esta é a primeira demonstração altamente eficiente de entrega de RNA aos pulmões em camundongos. Esperamos que [a nanopartícula] possa ser usada para tratar ou reparar uma série de doenças genéticas, incluindo a fibrose cística”, disse o professor do Departamento de Engenharia Química do MIT e um dos autores do estudo, Daniel Anderson.

Os pesquisadores conseguiram realizar a edição de genes usando a técnica CRISPR-Cas9 por meio de instilação intratraqueal, um método que tem o intuito de facilitar a entrega de medicamentos diretamente aos pulmões. De qualquer maneira, eles já estão estudando uma forma de estabilizar as nanopartículas para disponibilizá-las em aerossóis, assim, o paciente inalará as partículas via nebulizador.